Hypertension pulmonaire de l'enfant

L'hypertension artérielle pulmonaire est une maladie chronique des petits vaisseaux du poumon responsable d'une altération progressive de la fonction du ventricule droit.

Le dernier congrès mondial de l'hypertension pulmonaire qui s'est tenu à Barcelone en juillet 2024 a proposé des recommandations nouvelles dans l'hypertension pulmonaire de l'enfant. 

Quatre essais thérapeutiques sont en cours dans le Centre de Référence des Malformations Cardiaques Congénitales Complexes de l'hôpital universitaire Necker-Enfants malades/Centre de compétences de l'hypertension pulmonaire.

1-Etude MOONBEAM

Sponsor MSD

Utilisation du Sotatercept dans l'HTAP de l'enfant.

2-Etude SELEXIPAG pédiatrique

Sponsor Janssen

Étude de phase 2, déterminer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de sélexipag chez les enfants atteints d'HTAP.

Si vous pensez qu'un de vos patients est éligible pour cet essai thérapeutique, mer de contacter Isabelle Szezepanski par courriel isabelle.szezepanski@aphp.fr

3-Etude SALTO

Sponsor Janssen

Etude randomisée, multicentrique, en double-aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, dépendante de la survenue d’un nombre d’évènements, en groupes séquentiels, avec une phase d’extension en ouvert pour évaluer l’efficacité  et la sécurité d’emploi du Selexipag en association avec le traitement standard chez des enfants  âgés de ≥2 et <18 ans atteints d’Hypertension Artérielle Pulmonaire.   AC-065A310 - SALTO.

4-Essai TREPaed

Sponsor AOP Orphan Pharmaceuticals

Nouvelle formulation du tresprostinil sous cutané.

Open-label, single-arm, non-controlled trial to evaluate the safety and tolerability of treprostinil sodium in children below the age of 18 years with pulmonary arterial hypertension (PAH)

Si vous pensez qu'un de vos patients est éligible pour cet essai thérapeutique, mer de contacter Isabelle Szezepanski par courriel isabelle.szezepanski@aphp.fr