Insuffisance cardiaque et cardiomyopathies de l'enfant

1-Essai thérapeutique PANORAMA/CLCZ696B2319

L'essai est finalisé et ses résultats ont été publiés à la fin de 2024.

Cet essai bien que négatif puisque l'Entresto et l'énalapril qui était le comparateur avaient des effets identiques selon l'objectif primaire de l'étude a conduit à l'autorisation de mise sur le marché des deux médicaments en Europe et aux USA avec l'indication d'insuffisance cardiaque due à une cardiomyopathie dilatée chez l'enfant. C'est donc un succès important pour notre spécialité.

2-Registre des cerclages de l'artère pulmonaire dans l'insuffisance cardiaque de l'enfant.

3-Essai thérapeutique VALOR

Sponsor MSD

A Phase 2/3 Randomized, Placebo-Controlled, Double-blind, Clinical Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Vericiguat in Pediatric Participants with Heart Failure due to Systemic Left Ventricular Systolic Dysfunction (VALOR)

4-Essai thérapeutique MAVACAMTEM dans la cardiomyopathies hypertrophic obstructive

Sponsor BMS

Mavacamten in Adolescent Participants (age 12 years to <18 years) with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) 

5-Essai thérapeutique ENERGY 2 dans l'artériopathie calcifiante infantile diffuse-GACI

Sponsor Inozyme Pharma

The ENERGY 2 Study: An Open-Label Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of INZ-701 in Infants with Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) Deficiency